本篇主要内容预览：

1.2020年爆发了哪些主要转变？？？？？？
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2.2021年最主要的投资主题及市场预判

3.2021年投资热门展望

4.20家值得关注的公司

1  中国制药与生物手艺行业市场坚持高速生长

国产立异药赶超全球研发进度，，，，，，，多个药物获得FDA认证

Lisence-In&Out均实现大爆发，，，，，，，国际化相助日益频仍

• 信达生物与罗氏告竣20亿美元相助，，，，，，，以开发通用CAR-T疗法和TCB双抗。。。
• 君实生物与Revitope告竣相助协议，，，，，，，引进后者开发的双抗原导向T细胞嵌合活化专利手艺平台，，，，，，，开发5款CD3双抗。。。
• 百济神州引入BioAtla的肿瘤微情形条件活化抗体手艺，，，，，，，以解决CTLA-4抗体的毒性问题。。。思绪迪药业破费4亿美元引进针对WT1的肿瘤免疫疫苗GPS和通过抑制GAS6-AXL信号通路传导而调理肿瘤微情形的AVB-500。。。

• 天境生物的CD47单抗lemzoparlimab，，，，，，，Abbvie以总金额近30亿美元获得其在大中华区以外的权益，，，，，，，创下2020年生意金额纪录。。。
• 礼来2020年从中国获得了3个新药的授权，，，，，，，除了与信达继续扩大基于信迪利单抗在全球的相助之外，，，，，，，还从君实收获了新冠中和抗体的外洋开发权，，，，，，，并从复星医药获得了BCL-2抑制剂在外洋的权益。。。
• 在热门靶点SHP2上，，，，，，，加科思完成其两款抑制剂的对外授权。。。
• 和铂医药、药明康德和天演药业的生物抗体、ADC等手艺平台也告竣了多个对外授权生意。。。

2  疫情推动生物科技领域投融资热度空前 

科创板和港股退出机制明确，，，，，，，二级市场体现超预期

3  羁系及政策情形助生物科技行业迈入“快车道”

审评审批提速，，，，，，，准入通道通畅

医保谈判成常态化，，，，，，，品类一连放大，，，，，，，立异仍为主旋律

DRGs元年联合DIP，，，，，，，深度优化医保支付方法

商业包管初露头角，，，，，，，小我私家支付能力一连提升

4  前沿手艺大放异彩，，，，，，，众多手艺值得关注

mRNA手艺领衔新冠疫苗研发，，，，，，，必将改写疫苗行业学名堂

AI+药物研发成为新药研发新路径

5  工业厘革下新玩家涌入，，，，，，，但基于立异的价值追求稳固

差别角色的新玩家聚焦中国立异，，，，，，，重构医药工业

• 地产领域的巨头碧桂园在2019年建设碧桂园创投，，，，，，，在康健领域已完成迈博斯生物等多笔投资。。。
• 阿斯利康与中金资源联合建设的全球医疗康健工业基金已经完成10亿美元募资。。。该基金是阿斯利康在全球召募的首个、迄今为止规模最大的医疗康健工业基金，，，，，，，也是阿斯利康产融连系在中国嫁接的首次实践。。。
• 多家美元基金在2020年加入中国生物医药企业的融资。。。康乃德、云顶新耀、荣昌生物、益方生物、北？？？？？？
  ？党傻仁移笠档耐蹲嗜酥蟹浩餜A Capital、Janchor Partners、Cormorant等机构的身影。。。
  
  

后疫情市价钱值回归，，，，，，，企业唯拥有一连立异能力才华恒久获得认可

• 百奥泰2月8日宣布通告，，，，，，，公司自主研发的HER2-ADC BAT8001三期临床试验未抵达相比比照组（拉帕替尼联合卡培他滨）的预设优效终点，，，，，，，2.26亿元研发用度可能付诸东流，，，，，，，股价应声下跌18.73%，，，，，，，成为科创板刊行企业产品线中终止临床的第一个品种。。。
• 和铂医药的相助方Immunovant出于清静性问题终止MVT-1401在外洋的临床试验，，，，，，，新闻宣布当天和铂医药股价大跌11.49%。。。
• 开拓药业的焦点产品普克鲁胺因未抵达临床3期的第一个主要终点股价一连下挫靠近腰斩，，，，，，，后因普克鲁胺在新冠治疗上取得重大突破股价收复失地。。。

近年来，，，，，，，随着我国生齿老龄化、生涯方法转变、事情强度增大、过敏源增添、用眼不当等种种因素的影响，，，，，，，眼熏染、角结膜炎、干眼症、角膜损伤、视网膜病变、白内障、青光眼等种种眼疾罹患率逐年增高，，，，，，，眼科市场增添较快。。。据统计，，，，，，，我国干眼症患者达7500万，，，，，，，AMD患者5100万，，，，，，，青光眼患者600万，，，，，，，患者基数重大。。。

与化疗相比，，，，，，，小分子靶向药物作用机理明确、副作用小，，，，，，，与大分子相比，，，，，，，小分子药物适口服因而患者依从性更好、且生产本钱更低。。。已往几年随着免疫疗法的逐渐普及，，，，，，，大分子药物曾一度占有了主要视线，，，，，，，但随着一经不可成药的靶点KRAS完成临床验证，，，，，，，预计小分子将重获研发热度。。。

2020年，，，，，，，“人工智能发明分子”入选《麻省理工科技谈论》宣布的“全球十大突破性手艺”榜单。。？？？？？？
？梢韵胂，，，，，，，当人工智能与药物工业这两个万亿级工业相互碰撞时，，，，，，，将有望爆发出重大的潜力。。。

资源市场也对此青睐有加，，，，，，，2020年共有17家AI+药物研发相关公司完成了20余轮次融资金额在1000万美元以上的融资，，，，，，，总融资金额达30亿美元左右。。。

外洋已乐成上市AI公司的生长为海内企业的生长提供了可参考的范本，，，，，，，虽然海内AI+药物研发细分赛道已往几年略显平静，，，，，，，但自去年晶泰科技等多家企业完成融资后，，，，，，，这一赛道已最先显着加速。。。随着差别种别AI+药物研发企业营业的快速推进，，，，，，，以及在资源的助力下涌现的更多AI+药物研发企业的生长，，，，，，，AI将势不可挡地成为新药研发的新驱动力，，，，，，，有望成为新药研发的新一代基础设施。。。

虽然在这个历程中，，，，，，，仍保存着不小的挑战，，，，，，，好比原有研发系统的数据对接、标准化和整合等问题，，，，，，，而这也为包括海内AI+药物研发企业在内的所有行业玩家留下了时机。。。

2020年的诺贝尔化学奖揭晓给了在基因编辑方面作出卓越孝顺的法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier博士和美国国家科学院院士Jennifer A. Doudna博士，，，，，，，这让基因编辑以致整个基因治疗领域都大为振奋。。。

进入21世纪的第三个十年，，，，，，，CXO/医药外包组织已经贯串到药品生命周期的全流程，，，，，，，作为医药工业的主要部分，，，，，，，医药外包行业的景心胸与医药工业的生长亲近相关。。。

1  基因疗法相关手艺

腺相关病毒（AAV）递送手艺

从20世纪70年月起，，，，，，，基因工程手艺的发明发动了基因传输、获取和编辑等与基因疗法亲近相关的要害手艺的开发，，，，，，，一些主要的基因工程手艺如基因载体手艺、基因克隆手艺、基因编辑手艺等给现代基因疗法手艺带来了深刻的影响。。。

现在，，，，，，，基因疗法领域最热门的手艺可以说是腺相关病毒AAV载体递送手艺、CRISPR基因编辑手艺、单/双碱基编辑手艺以及溶瘤病毒基因刷新手艺等。。。

腺相关病毒（AAV）最早于在20世纪60年月中期从实验室腺病毒（AdV）制剂中发明，，，，，，，随后很快就在人体组织中被发明。。。它具有无致病性、高效的恒久基、表达、易于基因操作以及免疫反应低（或在许多情形下缺乏）的特点，，，，，，，这一系列特征使其成为基因递送的主要工具。。。由于差别AAV分型具有差别组织富集效应，，，，，，，科学家也在研究通过AAV载体实现靶向治疗的目的。。。

至今为止，，，，，，，全球已有三款以重组AAV为载体的基因治疗药物获批上市，，，，，，，另外尚有AAV基因治疗药物已提交了上市申请。。？？？？？？
？梢钥闯鯝AV基因疗法的潜力是重大的。。。除了AAV病毒，，，，，，，在临床上还在应用的病毒载体包括有腺病毒（AdV）、慢病毒（LV）以及逆转录病毒（RV）。。。

CRISPR基因编辑手艺及单/双碱基编辑手艺

作为基因编辑工具，，，，，，，CRISPR已经成为生物医学领域的最热门手艺。。。现在，，，，，，，CRISPR手艺生长的相当成熟，，，，，，，2020年更是荣获诺贝尔化学奖，，，，，，，有望资助种种遗传性基因疾病患者获得新的治疗途径。。。

在CRISPR手艺普遍运用于基因疗法领域的同时，，，，，，，诸如基于CRISPR-Cas13家族的RNA编辑等手艺，，，，，，，可对RNA举行编辑、敲除、检测、追踪及成像等，，，，，，，值得业界关注。。。

另一类值得关注的希望是单/双碱基编辑手艺，，，，，，，由于许多基因组突变爆发在单个碱基中，，，，，，，这对基因编辑提出了越发准确的要求，，，，，，，针对此，，，，，，，CRISPR系统的单碱基基因编辑手艺应运而生。。。但单碱基编辑系统保存严重的脱靶效应，，，，，，，同时会诱导大宗基因突变，，，，，，，另外还保存着编辑窗口简单、编辑转化效率不高等弱点，，，，，，，故而一种能够搜索和替换（碱基）的基因编辑器先导编辑器(Prime Editor, PE)被开发出来，，，，，，，可在不依赖DSB和供体DNA的条件下便可有用实现所有12种碱基转换并有用实现多碱基的精准插入。。。

溶瘤病毒基因刷新手艺

溶瘤病毒（Oncolytic Virus, OV）是一类能选择性熏染和杀伤肿瘤细胞的病毒，，，，，，，具有特异性复制能力，，，，，，，并能引发机体爆发抗肿瘤免疫反应。。。通过对自然界保存的一些致病力较弱的病毒举行基因刷新制成特殊的溶瘤病毒，，，，，，，使用靶细胞中抑癌基因的失活或缺陷从而选择性地熏染肿瘤细胞，，，，，，，在其内大宗复制并最终摧毁肿瘤细胞。。。

随着重组病毒基因组刷新手艺的逐渐成熟，，，，，，，溶瘤病毒疗法手艺已普遍运用于实践。。。近几年，，，，，，，溶瘤病毒基因刷新手艺重新回归到各人的视野中，，，，，，，成为海内外基因疗法研发领域的星星之火，，，，，，，值得期待。。。

RNA 疗法，，，，，，，指以 RNA 为基础的药物或疫苗，，，，，，，主要分为寡核苷酸、mRNA和RNA相关小分子三种差别的种别。。。2020年，，，，，，，基于mRNA 手艺新冠疫苗的快速、高效开发和获批应用，，，，，，，为RNA疗法吸引了更多的关注。。。

随着去年8月第一个获批的靶向RNA的小分子Evrysdi（risdiplam）上市销售，，，，，，，第三季度累计销售额达890万美元，，，，，，，去年12月BioNTech和Moderna的mRNA疫苗也相继获批，，，，，，，有理由相信RNA疗法这股热度在2021年以致未来多年内，，，，，，，将一连升温。。。

现在RNA疗法的头部企业大部分为中小型生物科技公司，，，，，，，大型跨国药企主要通过与少数几家头部RNA生物手艺企业深度相助加入其中。。。凭证2020年Nature Reviews Drug Discovery上综述文章RNA therapeutics on the rise的报道，，，，，，，共有包括mRNA疫苗在内的四百多个RNA靶向药物开发项目处于临床研究的各个阶段，，，，，，，可以预见未来将有多个RNA疗法获批上市。。。

而与全球管线相比，，，，，，，本土企业在RNA领域跟进较慢，，，，，，，以小型生物手艺公司和CRO公司为主，，，，，，，大型药企结构较少。。。且现有项目主要结构siRNA和mRNA手艺领域，，，，，，，阶段较为早期，，，，，，，竞争尚不强烈。。。建议投资者关注在核酸水平修饰、递送系统等方面拥有立异手艺，，，，，，，以及在差别疾病领域拥有管线结构的立异生物医药企业。。。

3  细胞免疫治疗

FDA在2017年先后批准了诺华的Kymriah（淋巴瘤）与吉祥德的Yescarta（白血。。。┱饬礁鯟AR-T细胞免疫疗法的上市，，，，，，，使得已往几年大宗的企业在资源的加持下涌入免疫细胞治疗赛道。。。尤其是血液肿瘤这个本就不大的赛道上，，，，，，，挤入了几十家企业，，，，，，，这种竞争时势和PD-1/PD-L1领域很是类似。。。

我们以为，，，，，，，CAR-T以及在血液瘤领域能够证实自己具有商业化能力（研发报证、规；；；；；⑾巯低常┑墓静啪弑竿蹲始壑，，，，，，，而关于其他处在商业化前期阶段的企业，，，，，，，必需要有过硬产品（更确切的疗效、更好的清静性、更低的本钱）来证实自己。。。

相对来讲，，，，，，，像TILs、U-CART、CAR-NK、TCR-T等处在生长中的手艺或可针对实体瘤的CAR-T疗法，，，，，，，可能具有更多投资时机。。。但这类手艺面临着同样的问题，，，，，，，就是还没有乐成上市的产品作参考案例，，，，，，，这关于投资者来讲是重大的挑战。。。

TILs免疫疗法

TILs疗法的免疫细胞泉源于浸润肿瘤组织，，，，，，，通常要确定患者体内的特定突变，，，，，，，使用突变信息找到能够有用瞄准这些突变举行攻击的T细胞，，，，，，，然后提取T细胞。。。这些T细胞可精准识别癌细胞，，，，，，，经体外作育扩增等一系列操作后，，，，，，，重新输入患者体内，，，，，，，施展抗肿瘤作用。。。TILs免疫疗法现在还只处于临床试验阶段。。。

作为一种高度差别化、定制化和靶向性的免疫疗法，，，，，，，TILs疗法在有用性、清静性和可及性方面仍保存一定的局限性：如从浸润肿瘤组织中疏散出特异性T细胞的操作难度大，，，，，，，尚无统一规范，，，，，，，以及T细胞会被肿瘤微情形抑制等。。。

通用型CART（U-CART）疗法

通用型CART作为一种新一代免疫治疗产品，，，，，，，具有可工业化生产、质量稳固、本钱低、适用更多病人、周期短等无可相比的优势。。。

但一直以来，，，，，，，FDA对进入临床研究的同种异体疗法的清静性问题都坚持高度小心。。。尤其已往几年，，，，，，，曾爆发多次U-CART相关临床研究被叫停的事务。。。这主要是由于异体型T细胞上的抗原受体TCR可能会识别接受者体内的异体抗原，，，，，，，从而引发移植物抗宿主。。。℅VHD）。。。

别的，，，，，，，异体T细胞上的HLA表达也会迅速地引起宿主免疫细胞倾轧反应。。。而怎样最大限度镌汰或者阻止清静性问题的泛起是这类手艺乐成的要害。。。

CAR-NK疗法

自然杀伤细胞（NK）是一组奇异的抗肿瘤效应细胞，，，，，，，具有不受MHC限制的细胞毒性、爆发细胞因子和免疫影象等功效，，，，，，，使其成为先天性和顺应性免疫反应系统中的要害角色。。。与CAR-T细胞相比，，，，，，，CAR-NK细胞具有自己奇异的优点，，，，，，，如更清静、更小的机体毒性，，，，，，，对同种异体NK细胞的优异耐受性，，，，，，，除了通过单链抗体识别肿瘤外貌抗原来抑制癌细胞外，，，，，，，NK细胞还可以通过多种受体识别种种配体来抑制癌细胞。。。同时NK细胞的泉源富厚，，，，，，，在适当的作育条件下容易扩大，，，，，，，以举行普遍的临床应用。。。

现在，，，，，，，有几种针对血液恶性肿瘤以及实体恶性肿瘤治疗的CAR-NK细胞临床试验正在举行中。。。

TCR-T疗法

TCR-T是给T细胞转入一小我私家工T细胞受体（TCR）基因，，，，，，，这小我私家工TCR是某种能识别患者肿瘤的TCR序列，，，，，，，从而取代自然TCR行使识别靶细胞的功效。。。TCR-T可以靶向任何一种“非己”的卵白，，，，，，，有着更普遍的适用人群，，，，，，，其机制也更靠近T细胞的自然机制（依赖TCR），，，，，，，毒副作用相对较低。。。

 靶向卵白降解嵌合体（PROTAC）差别于古板的小分子抑制剂，，，，，，，接纳事务驱动（event-driven）的药理学作用模式，，，，，，，即靶卵白降解，，，，，，，而非古板的小分子占有驱动模式（occupancy-driven），，，，，，，即通过连系使靶卵白失活。。。

现在的PROTAC分子多使用基于连系E3的小分子，，，，，，，共包括三部分，，，，，，，一端靶向目的卵白，，，，，，，另一端与泛素E3毗连酶连系，，，，，，，中心通过linker毗连。。。PROTAC可拉近靶卵白与E3毗连酶从而增进靶卵白的泛素化，，，，，，，使其进入泛素-卵白酶体降解途径，，，，，，，抵达降解靶卵白的目的。。。

现在仅有10%的卵白可通过小分子调控，，，，，，，10%的卵白位于胞外可通过大分子调控剩余的80%则被以为不可成药。。。比照来看，，，，，，，古板的靶向药需要与目的卵白牢靠连系，，，，，，，而PROTAC仅需与目的卵白弱连系便可对其举行特异性标记，，，，，，，因此PROTAC可靶向现在被以为不可成药的卵白。。。

迄今为止，，，，，，，KRAS、BRD4、RIPK2、ERRα、BRD9、TBK1、Sirt2、CDK9、p38α、Pirin、c-Met、EGFR、FAK、FLT3等卵白已先后被报道可使用PROTAC手艺举行降解。。。

除作用靶点广，，，，，，，PROTAC因直接起到靶卵白降解的催化作用，，，，，，，选择性更高，，，，，，，且可阻止因突变等爆发的耐药问题，，，，，，，同时只需较低的化合物浓度便可以抵达很高的降解效率，，，，，，，可潜在降低用药毒性。。。

现在PROTAC领域内Arvinas是希望最快的公司，，，，，，，用于治疗前线腺癌的雄激素受体（AR）降解剂ARV-110已进入临床1期，，，，，，，后续尚有针对雌激素受体ER和针对τ卵白的降解剂。。。Kymera公司靶向IRAK4的卵白降解剂预计在2021年开展临床试验。。。行业内其他玩家包括C4 therapeutics、Captor therapeutics、Nutrix、Cellida、Vividion、Cullgen等。。。

PROTAC整体尚处于研发早期阶段，，，，，，，尚有诸多灾点亟待攻克，，，，，，，例如分子量大、三联复合物成药性差、E3泛素毗连酶数目有限、脱靶毒性等。。。现在PROTAC领域的探索仍以验证较多的靶点为主，，，，，，，如AR、KRAS等，，，，，，，未来能够降解以往“不可成药”靶点的产品才会更有希望成为下一个重磅药物。。。

ADC药物是一类由抗体、Linker和细胞毒性药物组成的靶向生物药剂，，，，，，，其中抗体部分与肿瘤细胞外貌的抗原连系后，，，，，，，ADC被肿瘤细胞内吞并在溶酶体中剖析，，，，，，，释放出活性毒素，，，，，，，破损DNA或阻止肿瘤细胞破碎，，，，，，，起到杀死肿瘤细胞的作用。。。

ADC兼具抗体的特异性以及小分子的杀伤力，，，，，，，和古板的抗体相比，，，，，，，ADC由于能在肿瘤组织内释放高活性的细胞毒素从而理论上疗效更高，，，，，，，相比化疗全身性副作用小、拥有更大的治疗窗口。。。

现在全球共有10款ADC获批上市，，，，，，，其中anti-CD30的Adcetris和anti-HER2的Kadcyla和已在中国获批，，，，，，，2020年Adcetris 全球销售收入达10.6亿美元，，，，，，，Kadcyla销售收入17.45亿瑞士法郎。。。现在，，，，，，，凭证果真数据的检索，，，，，，，全球共有119款ADC产品处于临床阶段，，，，，，，主要靶点为HER2、EGFR、TROP-2、PSMA和CD19。。。

在ADC药物的研发历程中，，，，，，，三个部件的选择都至关主要。。。靶点的选择和抗体的质量决议了ADC对肿瘤细胞的亲和力，，，，，，，Linker的类型决议了药物的稳固性，，，，，，，毒素的选择决议了药物的杀伤力和副作用。。。ADC到现在已生长了第三代。。。

第一代药物以Mylotarg为代表，，，，，，，Mylotarg因选择不稳固的腙键作为Linker导致药物在血清中过多解离爆发脱靶效应且有用性削弱。。。

第二代的Adcetris和Kadcyla对抗体、Linker和毒素部分都举行了优化，，，，，，，例如Kadcyla曾头对头击败过曲妥珠单抗，，，，，，，但第二代ADC仍是化学方法偶联，，，，，，，抗体偶联比（DAR）均一性差，，，，，，，影响药代动力学且容易爆发毒副作用。。。

第三代ADC得益于定点偶联手艺的生长，，，，，，，包括Thiomab手艺、ThioBridge手艺、引入非自然氨基酸法和酶催化法等，，，，，，，使得ADC拥有均质简单性在体内越发稳固，，，，，，，用药窗口得以提升。。。

现在新的偶联手艺已为ADC翻开了更辽阔的空间，，，，，，，同时新型的毒素如PBD、SN-38 等也被逐渐用于药物研发，，，，，，，ADC赛道已渐入佳境。。。未来使用差别靶向卵白或有用杀伤药物的广义ADC也值得期待。。。

2020年三项微生态药物临床试验的乐成再次引发了人们关于调理肠道微生物治疗疾病的关注。。。

Finch Therapeutics在6月份宣布的II期试验数据批注其产品能够带来统计学意义上显著的临床获益：在206例患者临床二期试验（PRISM3）中，，，，，，，接受CP101单次给药的复发性CDI患者中74.5%在第8周密达了一连的临床治愈，，，，，，，与比照组患者的61.5%相比，，，，，，，改善具有统计学意义(p<0.05）。。。Seres Therapeutics公司在去年8月报告称其SER-109（粪便细菌纯化制剂）在III期临床试验中抵达了主要临床终点。。。与慰藉剂相比，，，，，，，SER-109 治疗能够使艰难梭菌相关性肠炎的爆发率下降凌驾30%，，，，，，，Seres Therapeutics将会以此为基础提交BLA申请。。。

上述临床研究乐成推动了资源市场的热情，，，，，，，Finch Therapeutics也在宣布II期实验数据后的第3个月宣布完成磷七达9000万美金的D轮融资。。。而在Seres公司宣布其临床试验效果确当天，，，，，，，公司股价飙升了389.22%。。。

除了使用肠道微生物治疗复发性艰难杆菌熏染、溃疡性结肠炎、炎症性肠病等病症外，，，，，，，尚有许多顺应症处于早期临床阶段，，，，，，，如哮喘、类风湿性枢纽炎、神经退行性疾病、NASH等。。。别的，，，，，，，研究发明部分微生物的作用是诱发而非稳固免疫反应，，，，，，，这一特点可能有助于增强免疫肿瘤学（IO）药物的疗效。。。为此百时美施贵宝（BMS）投资了微生物企业Vedanta并开展微生物-药物（Opdivo）组合的I期试验。。。默沙东也与4D Pharma和Evelo Biosciences相助，，，，，，，评估选定的微生物物种是否可以增强其药物可瑞达（Keytruda）的效果。。。

特殊是肠道菌群背后是一个重大的菌群库且充满种种潜在的药效机制，，，，，，，一旦在此领域有产品获批上市，，，，，，，就意味着一个重大的市场即将开启。。。

1  具有优势的立异药企业

维昇药业

维昇药业建设于2018年，，，，，，，致力于成为内渗透相关治疗领域的专家，，，，，，，将全球领先的治疗要领及药品引入中国，，，，，，，期望让更多的中国患者更早地沾恩于全球先进可靠的治疗计划。。。维昇自Ascendis获得其旗下内渗透治疗计划的独家授权，，，，，，，将在大中华区（中国大陆及港澳台等）开发并推广该项治疗计划。。。

嘉因生物

嘉因生物建设于2019年，，，，，，，是一家在基因治疗领域具有富厚GMP规；；；；；芰Φ闹埔┕。。。自建设以来嘉因生物经由快速生长，，，，，，，在研发、工艺和生产等环节构建了中国基因治疗公司少有的完整并且有现实操作履历的焦点团队，，，，，，，公司拥有深度的手艺储备，，，，，，，有望成为国际上有立异能力和影响力的基因治疗公司。。。公司的愿景是为人类攻克难治疾病，，，，，，，提供划时代的、一次性治愈的、清静有用的、病人支付得起的基因治疗药物。。。

斯微生物

斯微生物于2016年在上海张江建设，，，，，，，是海内mRNA药物及高端纳米制剂平台的领军企业，，，，，，，公司拥有奇异立异的mRNA合成平台和LPP纳米递送平台，，，，，，，其COVID-19疫苗有望于2021年年内问世。。。

凌科药业

凌科药业建设于2017年，，，，，，，致力于发明和开发用于治疗癌症以及免疫和炎症性疾病的新药。。。凌科药业由来自辉瑞(Pfizer)、默克(Merck)和强生(Johnson&Johnson)的资深药物研发专家和高管配合建设，，，，，，，他们在药物发明领域共拥有累计凌驾70年的富厚履历。。。凌科药业乐成开发出多个自主研发的一类新药，，，，，，，2020年已完成3个临床申报并乐成获得中美临床实验允许。。。

科越医药

科越医药建设于2017年，，，，，，，致力于开发治疗免疫介导疾病的补体靶向疗法。。。公司已开发药物发明平台 LOGIC，，，，，，，具有奇异的补体基因人源化小鼠模子，，，，，，，可使用临床前疾病模子举行先导药物优化，，，，，，，以确定最佳靶点，，，，，，，能够战胜补体药物发明历程中的种种挑战，，，，，，，并且能够以慎密的立异要领调理补系一切，，，，，，，以此彻底改善补体介导疾病患者的生涯。。。

璎黎药业

璎黎药业是一家专注于血液瘤、实体瘤与肾病治疗研发的立异药公司，，，，，，，拥有一支具有国际视野与资源的资深治理团队，，，，，，，依附对药化设计与转化医学的深入明确，，，，，，，打造高度源头立异与高度成熟的FIC与BIC小分子药物。。。璎黎药业共有三个候选药物处于临床阶段，，，，，，，多个候选药物将于1-2年内进入临床，，，，，，，其中PI3Kδ抑制剂在同靶点中有用性及清静性均具有优势，，，，，，，已获得FDA与NMPA多项认证，，，，，，，现在该产品在中国与恒瑞告竣相助并获得恒瑞2000万美元的股权投资。。。

百力司康

百力司康于2017年12月在浙江省杭州市建设，，，，，，，是一家由多位留美海归博士配合建设，，，，，，，拥有自主知识产权的生物医药研发型临床阶段企业，，，，，，，专注于抗肿瘤的生物立异药研发和工业化。。。公司焦点团队拥有在这一领域多个产品研发和工业化的乐成履历，，，，，，，以及多种产品手艺平台。。。承继着“集百家之力，，，，，，，司公共之康”的公司焦点价值理念，，，，，，，百力司康与海内外生物医药公司亲近相助，，，，，，，推进具有国际竞争力的FIC/BIC生物立异药。。。

爱科诺

爱科诺生物医药是一家专注于FIC或BIC的立异药企业。。。公司的研究偏向是“细胞殒命-炎症”回路，，，，，，，其主攻偏向之一是调理性细胞殒命在疾病中的作用机制和关联靶点的成药性, 现在已拥有富厚的自主研发产品管线，，，，，，，并有多项专利在中国和美国获批。。。

葆元医药

葆元医药建设于2018年，，，，，，，是一家国际化、专注于肿瘤领域的临床阶段生物制药公司，，，，，，，在中国和美国都有运营。。。现在，，，，，，，葆元医药正在开发三个处于临床阶段的、肿瘤领域的药品。。。其中进度最快的Taletrectinib（ROS1/NTRK）现在正在中国及全球开展2期单臂注册临床试验。。。

劲方医药

劲方医药由资深海归药物开发专家于2017年建设，，，，，，，以未知足临床需求为起点，，，，，，，以疾病生物学机理和临床转化医学为焦点，，，，，，，深入研究肿瘤信号通路、肿瘤免疫微情形及免疫调理等领域的最新生物学机制，，，，，，，致力于原创型“全球新”药物开发。。。

2  细分领域潜在行业龙头

极目生物

极目生物致力于成为中国领先的眼科企业，，，，，，，专注于开发具有高商业价值的突破性眼科新药，，，，，，，结构例如基因治疗、有数病等高科技领域，，，，，，，以解决眼科疾病中尚未知足的临床治疗需求，，，，，，，引领中国眼科治疗市场。。。

长风药业

长风药业是一家专注吸入给药手艺开发的集研发、生产、销售为一体的高科技立异型制药企业，，，，，，，研发产品涉及哮喘、慢性壅闭性肺。。。–OPD）、过敏性鼻炎等多个临床需求大的治疗领域。。。

澳斯康

澳斯康是一家以作育基和CDMO为主导的全球性生物制药研发、生产效劳企业，，，，，，，罗顺博士向导的国际化团队具备二十年以上跨国药企的实战履历，，，，，，，现在已效劳了凌驾100家海内外客户。。。

曙方医药

曙方医药是中国有数病药物的先行者，，，，，，，专注于神经免疫、肺循环、血液系统、遗传代谢四大有数病领域，，，，，，，致力于打造中国有数病药物治疗领域的领先企业，，，，，，，为中国有数病患者提供具有临床可及性的产品，，，，，，，为有数病治疗药物提供具有乐成远景的商业解决计划。。。

剂泰医药

杭州剂泰医药是全球首家以人工智能驱动药物制剂开发的新创公司，，，，，，，团队连系了高通量制剂平台及人工智能盘算等手艺，，，，，，，为药企提供快速、准确的智能化制剂研发。。。杭州剂泰医药是由美国工程学院院士及多位麻省理工(MIT)科学家组成的跨中美顶尖团队，，，，，，，除了具备高端制剂研发手艺，，，，，，，也拥有临床试验、FDA批准的奇异履历。。。公司致力在癌症、熏染性疾病等开发制剂新药，，，，，，，为患者带来优质高效的药物。。。

和誉生物

和誉生物是一家小分子靶向药物研发商，，，，，，，主要研究用于治疗肿瘤、熏染、肝病及中枢神经类等多种疾病的立异型药物，，，，，，，同时拥有数种药物在中国和全球的分销权，，，，，，，已与阿斯利康和X4 Pharmaceuticals Inc等制药公司告竣相助。。。

和元生物

和元生物是一家集基因功效基础研究效劳、细胞和基因治疗药物孵化、临床级细胞和基因治疗药物商业生产效劳三大生长偏向于一体的高新手艺企业。。。打造了中国第一家完全知足西欧GMP标准的病毒生产平台，，，，，，，为海内唯逐一家同时具备基因治疗用AAV载体、细胞治疗所需慢病毒载体及多种溶瘤病毒从小试、中试光临床和商业化规模GMP生产能力的CRO/CDMO/CMO全链条效劳公司。。。2020年，，，，，，，为知足爆发性增添的基因治疗药物CDMO效劳需求，，，，，，，公司在中国（上海）自由商业试验区临港新片区启动建设近8万平米的和元智造精准医疗工业基地，，，，，，，争取两年内建设完成基因和细胞治疗临床及商业化药物CMO生产基地，，，，，，，效劳全球客户。。。

华大吉诺因

华大吉诺因是领先的AI驱动个性化肿瘤免疫治疗公司。。。公司依托华大的领先数据积累，，，，，，，基于团队顶尖的深度学习、生信与肿瘤免疫履历，，，，，，，使用AI展望肿瘤新抗原并开发个体化肿瘤免疫疗法。。。

博雅辑因

博雅辑因致力于通过国际前沿的基因组编辑手艺，，，，，，，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究并开发立异疗法。。。公司针对输血依赖型β地中海血虚的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请已或NMPA批准，，，，，，，获得海内首个基因编辑疗法的IND批件。。。

先通医药

先通医药是一家专业从事放射性药物立异型医药企业，，，，，，，是海内放射性药物领域的领军企业，，，，，，，已完成工业链上下游的起源结构。。。公司依托全球领先的放射性药物和单克隆抗体药物领域的研发资源，，，，，，，在肿瘤、神经退行性疾病和心血管领域结构了多款靶向治疗和精准诊断放射性药物，，，，，，，现在公司管线已有四个诊断药品和两个治疗药品进入临床试验阶段。。。

作者| 张骁  何西  刘慎翔 

编辑| 郭邦晖  吴靖

制图| 李鑫  赵毅